科技日報北京5月17日電（記者張夢然）美國佛羅里達大學工程學院團隊開發出全球首個DNA引導的CRISPR編輯系統，顛覆了基因編輯領域長期以來依賴RNA引導的鐵律。這項研究最新刊發於《自然·生物技術》，為疾病診斷與治療提供了更安全、精准且經濟的解決方案。該科技被認為重寫了基因編輯的“說明書”，同時也可為下一代生物醫學工具開發奠定基礎。
傳統CRISPR系統以RNA作為嚮導定位靶點，雖能實現對遺傳物質的定向切割，但存在脫靶效應高、穩定性差及製備成本昂貴等局限。
團隊此次創新性地採用DNA作為引導序列，利用DNA分子天然的高穩定性與易合成特性，顯著提升系統特异性。實驗資料顯示，新技術將脫靶效應降低數個數量級，同時DNA嚮導的製備成本較RNA降低約60%，且在常溫下保存穩定性延長3倍。
團隊成員表示，每個細胞內都有DNA，DNA相當於“原始圖”，作為遺傳資訊存儲載體，通過轉錄生成RNA執行具體功能。既往CRISPR科技依賴於RNA引導，但RNA其實相當於“工作副本”，有時會出現錯誤，導致無法控制的問題。新技術的突破源於對細胞工作機制的深度解析，這讓人們大幅提升了治療安全性。換句話說，它給了人們基因編輯中更大的“控制權”。
在應用驗證中，團隊將該科技用於病毒感染檢測，實現愛滋病病毒早期篩查與丙型肝炎診斷的100%準確率，證明其在即時診斷領域的實用價值。
該研究最大挑戰在於突破“RNA嚮導不可替代”的傳統認知。儘管DNA引導CRISPR基因編輯仍處於早期階段，但美國國立衛生研究院、食品藥品監督管理局等機构正協同推進其應用開發。據預測，針對體外處理細胞或組織的療法有望在幾年內進入臨床試驗。
團隊目前正在探索類似科技如何應用於器官移植領域，從而讓基因編輯科技幫助修復移植器官。
【總編輯圈點】
這項突破或標誌著CRISPR科技進入“雙重開機時代”。自2012年CRISPR-Cas9系統問世以來，全球已發表超萬篇相關研究，但均圍繞RNA嚮導展開。DNA引導機制的發現，不僅拓展了基因編輯工具箱，更為理解生命中心法則提供了新視角：通過調控信息流中間環節實現疾病干預，人們或將開啟精准醫療的新階段。